7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
东西问·解码兔年丨高巍：庙会何以成为多元文明融会的民间嘉年华？******
中新社北京1月27日电 题：庙会何以成为多元文明融会的民间嘉年华？
——专访北京民俗学会会长高巍
中新社记者 杜燕
在中国，庙会最早可追溯到远古，盛行于东汉后。历经千年演变，如今既保留传统习俗，又融入现代元素，不仅吸引着海外华人参与其中，更逐步走出“中国城”，成为各族裔互动、多元文明融会的民间嘉年华，展现世界各地民众对美好生活的希冀。
为什么千百年来庙会备受青睐？为什么全球越来越多的城市举办中国春节庙会？中新社“东西问”近日专访北京民俗学会会长高巍，阐释庙会千百年嬗变，讲述春节庙会何以成为全球华人的纽带，成为独具特色的文化符号。
现将访谈实录摘要如下：
中新社记者：庙会在中国起源于何时？有何意义？
高巍：庙会是社会发展的产物，作为一种社会风俗，有其深刻的历史社会原因，并随社会发展体现时代色彩。
在中国，庙会最早可追溯到远古时期，且一直处于发展变化中。“庙”字，繁体为“廟”，“广”下一个“朝”。东汉许慎《说文解字》曰，“廟，尊先祖皃也。从广，朝声。”即“庙”本意是供祀祖先的场所。“国之大事，在祀与戎”，古时祭祀主要是祭祀祖先神和自然神以祈求庇佑和保护。祭祀过程中，人们聚在一起举行仪式、进献供品、演奏音乐等。这可以看作是民间庙会的雏形。
到东汉时期，佛教开始传入中国，道教也逐渐形成，佛、道两教以庙观为场地举办多种活动。随时间推移，一些活动走出庙观，巡行队伍中有避邪的狮子、宝盖幡幢、百戏杂耍等活动，热闹非凡。小商小贩们看到庙观的烧香拜佛者多，在庙观外摆起各式小摊。在庙观及其附近定期举行的这种民间活动被称为“庙会”，又称“庙市”。
2022年，民众在河南淮阳太昊陵二月二庙会祈福。牛书培 摄商业气息随群众性、娱乐性的增加而增强，是在唐宋时期。唐宋以后，在中国农历新年、元宵节、二月二、三月三等节日举行的庙会，延续下来并迅速蔓延。
庙会上，官员、客商、民众、僧侣各色人等，熙熙攘攘。“开庙之日，百货云集，凡珠玉、绫罗、衣服、饮食、古玩、字画、花鸟、虫鱼以及寻常日用之物，星卜、杂技之流，无所不有。”这是清代富察敦崇所著《燕京岁时记》中记载的庙会盛况。
庙会因商贸、世俗文化等的融入，从祭祀活动、朝山进香等民间信仰活动演化成集信仰、商贸、娱乐、旅游、休闲、探亲、会友于一体的民间盛会，越来越成为人们生活的一部分，成为中国民俗文化的重要组成部分。
2017年春节，北京地坛庙会的“皇帝”祭地表演吸引民众观看。富田 摄中新社记者：为何千百年来国人热衷逛庙会？
高巍：文化是精神价值的体现。中国幅员辽阔，民间信仰种类繁多，加上“十里不同风、百里不同俗”的特点，民俗文化丰富多彩、源远流长。
庙会是历史、传统、文化的缩影。已公布的五批国家级非物质文化遗产代表性项目名录中，有33个庙会以“民俗类”项目入选，如北京厂甸庙会、山西晋祠庙会、上海龙华庙会等。
颇具特色的市井叫卖，热销的古董字画、精彩的花会表演，还有摔跤比赛、双簧表演、京剧清唱……北京厂甸庙会历时四百多年，经由祭祀而庙市，转而书市，渐成文商并举的春节逛厂甸民俗活动，以其“雅俗相济、商娱相融”的独特魅力享誉京城，成为展示京味民间文化和宣南文化的窗口和平台。
2018年春节，北京厂甸庙会的传统摔跤表演。贾天勇 摄晋祠庙会古称“赛神会”，源于西周时期祭祀叔虞之母邑姜诞辰的仪式活动，从农历七月初一开始，历时五天，晋祠水镜台演戏酬神，附近百姓上香祈福。庙会期间，还有社火表演等，展现山西太原当地古老的乡风民俗。
上海龙华庙会是华东地区著名庙会之一，可追溯到唐代，近代曾吸引印度诗人泰戈尔到此一游。龙华庙会具有都市性、商贸性和娱乐性的特征，除祭祀神佛外，在其发展过程中产生了许多的传说故事，并形成了丰富的庙会民俗事项。
2015年4月，上海龙华庙会。周东潮 摄庙会不断发展变化，满足当时社会条件下民众的精神和物质需求，折射出地区的风土人情和生活百态，反映时代的变迁。因此，从古至今，庙会流行于中国各地，各具特色，备受民众喜爱。尤其春节是一年中最重要的节日，一元复始，万象更新，给人们带来无限喜庆，过年期间逛庙会更成为各地民众欢庆新年的重要形式。
中新社记者：庙会如何体现民俗风情和时代特色？庙会传承着怎样的“文化基因”？
高巍：作为非物质文化遗产的庙会，扎根地方社会的文化基础中，反映当地的民俗风情。
以北京地区为例，老北京庙会起源于辽代，发展于元末明初，兴盛于明清两代。昔日北京城庙宇多，庙会也名目繁多，按内容可分为宗教类、祭祀类、商贸类、文娱类、观光类；按开办时间和性质分，每月逢一、二、九、十是隆福寺，主要售百货、小吃、花鸟鱼；逢三是土地庙，主要售土产、百货等。
2003年元宵节，北京市民在隆福寺大街猜灯谜。史利 摄资料显示，新中国成立后，庙会继续举行。由于历史原因，北京庙会一度退出民众日常生活，到1984年举办龙潭庙会、1985年举办地坛庙会，北京庙会开始复苏。
1996年2月，北京龙潭庙会上，“鼠”轿夫抬着娶亲的轿子鼓乐齐鸣，引得逛庙会的中外游客争着上轿当回“鼠新娘”。王瑶 摄随着改革开放，经济多样性带来文化多样性。北京的庙会逐渐形成多元化的格局：有传统庙会，也有时尚庙会；有京味儿庙会，也有洋味儿庙会；有大型庙会，也有社区的微型庙会。近年来，商家庙会方兴未艾，博物馆庙会、科技馆庙会蔚然成风。
2018年2月，小丑在北京石景山游乐园“洋庙会”表演。任海霞 摄联通古今、融汇东西，庙会以其深厚的历史沉积、浓郁的传统风韵，不断融入新元素而繁衍传承，更是让其他传统技艺得以传播和传承的载体。
庙会是一种典型的文化空间。所谓“文化空间”，好像看不见、摸不着，但整体、综合、真实、生态、生活地展示一种文化传统或模式。庙会就是以社会大规模群体活动的模式传播中华传统文化，以大型集体活动完成一定范围内的年度社交礼仪。这是一种仪式感，不是个人在家可以完成的，也不是去突出某个人或某种利益，而是需要民众走出家门、走进活动，处于异于平日的节日环境中，满足情感诉求、体味文化享受，就像人们在春节期间逛庙会获得“年味儿”体验。
2023年1月13日，北京市西城区什刹海街道白米社区举办小年庙会。现场有舞狮、剪纸、糖画、糖葫芦、兔爷彩绘、写福字、套圈、投壶等民间技艺和非遗体验活动。北京市西城区供图中新社记者：庙会为什么能成为联系海内外炎黄子孙的文化纽带？
高巍：从古至今，中国的各种庙会吸引无数民众。在港澳台地区，信众广泛的传统庙会与祖国有着割不断的联系。在海外华人居住区，从祖国带去的庙会欢愉热闹，以特殊方式传承着中华民族的文化血脉。
2014年3月，香港第十届大角咀庙会热闹开幕，举办大型巡游汇演。洪少葵 摄中国庙会是活着的民俗，很多学者将其称为“中国人自己的狂欢节”。与西方狂欢节、万圣节等相比，这些节日均源自宗教且在历史发展中扩展内涵，加入本地文化特点，内容丰富多元，是各地民俗文化的缩影与延伸；不同的是，中国庙会与农耕文化紧密相连，许多地方的庙会是根据所在地的气候特点确定日期，结合当地风土人情举办。因此，中国庙会往往与农历“二十四节气”相呼应，强调自然与人的和谐共生。
作为中华民族传承几千年的重要节日，春节在中华儿女心中是最重大的节日，承载着中华文化的仁爱、和谐、勤劳等民族精神，传达着个体的美好冀望，展现出人的本质，即相互关爱、相互支撑、相互帮助。
近年来，海外“春节热”逐年升温，很多国家陆续将中国春节确定为当地的公共假日。在欢庆春节的活动中，举办庙会成为许多城市的不二之选，舞龙舞狮、游行等表演为主，集市为辅，更让节日传递的文化精神得以升华。
2008年2月，美国洛杉矶中国寺院西来寺举办传统庙会，华人华侨欢度新春。贾国荣 摄在节日的欢乐祥和气氛中，中国庙会的内容和形式未来仍会不断丰富、变化，成为各地民众乐于感受的“文化空间”，在这个空间中可以感受人与人之间的美好，感受中华传统民俗虽经千年却历久弥新。(完)
受访者简介：
高巍，北京民俗学会会长，北京民间文艺家协会顾问，北京市非物质文化遗产保护专家委员会委员，长期从事民俗研究。著有《中国非物质文化遗产》《北京民俗文化史》《四合院》(本书荣获2004年中国民间文艺“山花奖”)、《幡鼓齐动十三档》等多部著作。
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